يعد مرض الهيموفيليا أو نزف الدم - والمعروف أيضا بالناعور - أحد الأمراض الوراثية النادرة، حيث يحدث نتيجة لخلل وراثي متعلق بعوامل تجلط الدم، ما يتسبب في عدم تجلط الدم بشكل الطبيعي، الأمر الذي يعرض مريض الهيموفيليا إلى حدوث نزيف غير طبيعي لفترة أطول عند حدوث جرح بسيط، أو النزف بمناطق مختلفة من الجسم تحت الجلد أو العضلات أو المفاصل عند حدوث أي إصابة.
للأسف الشديد لا يوجد علاج شاف للهيموفيليا إلى الآن، برغم توافر علاجات وقائية قد تساعد المصابين على أن يعيشوا حياة طبيعية إلى حد ما، لكن يبدو أن هناك أملا جديدا يلوح بالأفق، إذ كشف العلماء عن علاج جيني للهيموفيليا أظهر نتائج واعدة بالتجارب السريرية.
وقد أوضحت نتائج التجارب السريرية أن هذا العلاج الجديد أدى لتقليل معدل حدوث النزف لدى مرضى الهيموفيليا ب بنسبة 91% على مدار 6 أشهر.
تشير نتائج التجربة السريرية إلى أن 52 مريضا من بين 54 مريضاً مشاركاً بالتجربة استجابوا بالفعل للعلاج الجيني، حيث إنه قبيل تلقي العلاج عانى أولئك المرضى من أكثر من 100 نوبة نزفية برغم اعتمادهم على العلاج الوقائي، والرقم انخفض إلى 7 نوبات نزفية فقط بعد 6 أشهر من تلقي العلاج الجيني.
بالإضافة إلى هذا، أوضح القائمون على الدراسات السريرية أن غالبية المرضى المشاركين الذين تلقوا هذا العلاج، توقفوا بالفعل عن استعمال العلاج الوقائي للهيموفيليا، حيث إنه بعد حقن الجين السليم المسؤول عن إنتاج عامل التجلط التاسع بعدة أسابيع، أصبحت أجسام المرضى قادرة على إنتاج كميات كافية منه، وبالتالي أمكنهم التوقف عن استعمال العلاج الوقائي لمرض نزف الدم.
حول تلك النقطة، بين القائمون على التجربة السريرية أنه وفقا لدراسات سابقة لا يوجد دليل على حدوث مشاكل صحية لدى استخدام أجزاء من الفيروس المرتبط بالفيروس الغدي المستخدم كناقل بهذا العلاج الجيني، إلا أنهم أكدوا في الوقت ذاته أنه ستتم متابعة المرضى على المدى الطويل خلال حياتهم للتأكد من مأمونية هذا العلاج الجيني.
يوضح الباحثون أن نسخة الجين السليم لعامل التجلط التاسع الذي يتم إدخاله إلى جسم المريض هي نسخة معززة، حيث إنها تحتوي على طفرة طبيعية تتسبب في إنتاج عامل تجلط تاسع ذي نشاط مفرط، الأمر الذي يعزز من نشاطه وفعاليته بحوالي 6-8 مرات، وبالتالي استمرار تأثير جرعة العلاج الجيني الواحدة لفترة طويلة، الأمر الذي أكدته نتائج الدراسة السريرية حول استمرارية الفعالية العلاجية بعد 6 أشهر. ولا يزال القائمون على الدراسة بانتظار إعادة تقييم استمرار الفعالية بعد مرور سنة كاملة على حقن العلاج.
وأخيرا، يجب التأكيد على أن هذا العلاج الجيني الجديد لم يتم طرحه في الأسواق بعد، حيث إنه لا يزال في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية والتي لم تنته بالكامل بعد. وفي حال أظهر الدواء الفعالية والمأمونية المطلوبتين، يجب أن يحصل على الموافقات اللازمة من الهيئات الصحية المعنية قبل طرحه بشكل رسمي للاستخدام كعلاج للهيموفيليا ب.
للأسف الشديد لا يوجد علاج شاف للهيموفيليا إلى الآن، برغم توافر علاجات وقائية قد تساعد المصابين على أن يعيشوا حياة طبيعية إلى حد ما، لكن يبدو أن هناك أملا جديدا يلوح بالأفق، إذ كشف العلماء عن علاج جيني للهيموفيليا أظهر نتائج واعدة بالتجارب السريرية.
* علاج جيني ذو نتائج مبشرة
العلاج الجيني الجديد يستهدف المصابين بالهيموفيليا من النوع ب (ثاني أكثر أنواع الهيموفيليا شيوعا)، الذي يحدث بسبب نقص عامل التجلط التاسع، ويشمل هذا العلاج حقن جين سليم معزز لعامل التجلط التاسع داخل غلاف فيروسي، وذلك لمرة واحدة عن طريق الوريد.وقد أوضحت نتائج التجارب السريرية أن هذا العلاج الجديد أدى لتقليل معدل حدوث النزف لدى مرضى الهيموفيليا ب بنسبة 91% على مدار 6 أشهر.
تشير نتائج التجربة السريرية إلى أن 52 مريضا من بين 54 مريضاً مشاركاً بالتجربة استجابوا بالفعل للعلاج الجيني، حيث إنه قبيل تلقي العلاج عانى أولئك المرضى من أكثر من 100 نوبة نزفية برغم اعتمادهم على العلاج الوقائي، والرقم انخفض إلى 7 نوبات نزفية فقط بعد 6 أشهر من تلقي العلاج الجيني.
بالإضافة إلى هذا، أوضح القائمون على الدراسات السريرية أن غالبية المرضى المشاركين الذين تلقوا هذا العلاج، توقفوا بالفعل عن استعمال العلاج الوقائي للهيموفيليا، حيث إنه بعد حقن الجين السليم المسؤول عن إنتاج عامل التجلط التاسع بعدة أسابيع، أصبحت أجسام المرضى قادرة على إنتاج كميات كافية منه، وبالتالي أمكنهم التوقف عن استعمال العلاج الوقائي لمرض نزف الدم.
* هل العلاج الجيني للهيموفيليا آمن؟
وفقا لتلك النتائج، يمكن اعتبار ذلك العلاج الجيني للهيموفيليا ب فعالاً وشافياً؛ إلا أن مأمونية العلاج الجيني تظل الهاجس المقلق للعلماء والأطباء، خاصة مع وجود سوابق شهيرة لمشاكل صحية خطيرة ناجمة عن تقنية العلاج بالجينات.. الأمر الذي أدى لتوقف العديد من التجارب على تلك التقنية العلاجية في نهايات القرن العشرين، حيث يخشى العلماء من أن حقن الجسم بأجزاء من الفيروسات - غلاف الفيروس بدون مادته الوراثية كناقل للجين البشري السليم - أثناء العلاج الجيني قد يكون ذا عواقب صحية وخيمة قد تظهر في المستقبل.حول تلك النقطة، بين القائمون على التجربة السريرية أنه وفقا لدراسات سابقة لا يوجد دليل على حدوث مشاكل صحية لدى استخدام أجزاء من الفيروس المرتبط بالفيروس الغدي المستخدم كناقل بهذا العلاج الجيني، إلا أنهم أكدوا في الوقت ذاته أنه ستتم متابعة المرضى على المدى الطويل خلال حياتهم للتأكد من مأمونية هذا العلاج الجيني.
* استمرارية العلاج بعد حقن واحد
طريقة تطبيق هذا العلاج الجيني الجديد للهيموفيليا ب تتضمن حقن المريض لمرة واحدة فقط عبر التسريب الوريدي بالعيادة الخارجية دون الحاجة إلى الحجز بالمستشفى، الأمر الذي يطرح تساؤلا حول كفاية تلك الجرعة الواحدة لاستمرار التأثير العلاجي مدى الحياة دون الحاجة لتكرار الحقن مرة أخرى كالكثير من العلاجات الجينية الأخرى.يوضح الباحثون أن نسخة الجين السليم لعامل التجلط التاسع الذي يتم إدخاله إلى جسم المريض هي نسخة معززة، حيث إنها تحتوي على طفرة طبيعية تتسبب في إنتاج عامل تجلط تاسع ذي نشاط مفرط، الأمر الذي يعزز من نشاطه وفعاليته بحوالي 6-8 مرات، وبالتالي استمرار تأثير جرعة العلاج الجيني الواحدة لفترة طويلة، الأمر الذي أكدته نتائج الدراسة السريرية حول استمرارية الفعالية العلاجية بعد 6 أشهر. ولا يزال القائمون على الدراسة بانتظار إعادة تقييم استمرار الفعالية بعد مرور سنة كاملة على حقن العلاج.
وأخيرا، يجب التأكيد على أن هذا العلاج الجيني الجديد لم يتم طرحه في الأسواق بعد، حيث إنه لا يزال في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية والتي لم تنته بالكامل بعد. وفي حال أظهر الدواء الفعالية والمأمونية المطلوبتين، يجب أن يحصل على الموافقات اللازمة من الهيئات الصحية المعنية قبل طرحه بشكل رسمي للاستخدام كعلاج للهيموفيليا ب.
المصدر:
Complete Guide to Cooking Oils: Health Benefits, Best Uses, and More
