تشكّل الأمراض النادرة، مثل ابيضاض الدم النقوي، تحديًا كبيرًا في مجال الرعاية الصحية، إذ يواجه المرضى والأطباء صعوبات في العثور على علاجات فعالة. في هذا المقال سنتناول دواء أوسيفيسيرتيب Ocifisertib، الذي منحته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف الدواء اليتيم لعلاج ابيضاض الدم النقوي الحاد، والذي يعتبر خطوة مهمة نحو تحسين الرعاية للمرضى.
ما هو ابيضاض الدم النقوي الحاد؟
ابيضاض الدم النقوي الحاد هو نوع من سرطان الدم، يبدأ في نخاع العظام، وهو الأجزاء الداخلية الناعمة من العظام، وينشأ عادة في الخلايا التي تتحول إلى خلايا دم بيضاء، ولكن يمكن أن ينتشر في بعض الأحيان إلى أجزاء أخرى من الجسم، مثل الغدد الليمفاوية والكبد والطحال والدماغ والحبل الشوكي، بالإضافة إلى الخصيتين.
أعراض ابيضاض الدم النقوي الحاد
ابيضاض الدم النقوي الحاد مرض متطور، وهذا يعني أن الأعراض تتطور بسرعة على المريض إلى أعراض جديدة وأكثر وضوحًا. تشمل الأعراض ما يلي:
- إجهاد.
- حمى.
- فقدان الوزن أو الشهية.
- صداع.
- ضيق التنفس.
- آلام العظام أو الظهر
- سهولة الإصابة بالكدمات أو نزيف غير معتاد.
- بقع حمراء صغيرة جدا على الجلد.
- تورم اللثة.
- تورم الكبد أو الطحال.
- عدوى أكثر من المعتاد.
أسباب ابيضاض الدم النقوي الحاد
ليس من الواضح حتى الآن ما هي أسباب ابيضاض الدم النقوي الحاد، وفي معظم الحالات لا يوجد سبب معروف، ولكن هناك بعض العوامل قد تزيد خطر الإصابة به، وتشمل:
- كبار السن.
- الذكور.
- التعرض لبعض المواد الكيميائية.
- التعرض لمستويات عالية من الإشعاع.
- التدخين.
- اضطراب في الدم.
- وجود متلازمة وراثية، مثل متلازمة داون.
ما هي علاجات ابيضاض الدم النقوي الحاد؟
العلاج الرئيسي لمعظم أنواع ابيضاض الدم النقوي هو العلاج الكيميائي، قد يشمل العلاج أيضًا العلاج الموجَّه (بما في ذلك العلاج بالأجسام المضادة الوحيدة النسيلة)، أو زراعة الخلايا الجذعية. لا تُعد الجراحة والعلاج الإشعاعي من العلاجات الرئيسية لابيضاض الدم النقوي الحاد، ولكن يمكن استخدامهما في ظروف خاصة.
دواء يتيم لعلاج ابيضاض الدم النقوي الحاد.. ما هو الدواء اليتيم؟
الدواء اليتيم هو دواء مخصَّص لعلاج، أو منع، أو تشخيص المرض النادر أو اليتيم، وهو المرض الذي يصيب أقل من 65 شخصًا لكل 100 ألف شخص، على حسب تعريف منظمة الصحة العالمية. وقد مَنحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف الدواء اليتيم لدواء أوسيفيسيرتيب Ocifisertib لعلاج ابيضاض الدم النقوي الحاد (AML).
ما هو دواء أوسيفيسيرتيب؟ وما آلية عمله؟
يعد دواء ocifisertib دواء مناعيًّا مثبطًا لـ PLK4، وهو الأول في فئته لعلاج ابيضاض الدم النقوي الحاد. وقد أثبت الباحثون في التجارب السريرية سلامة دواء أوسيفيسيرتيب للمرضى المصابين بأورام صلبة متقدمة. يعمل هذا الدواء عن طريق تثبيط إنزيم PLK4، وهو إنزيم مهم في تكاثر وانقسام الخلايا السرطانية في وجود عدد كبير من الكروموسومات. يوجد هذا الإنزيم بشكل مفرط في الخلايا السرطانية، وهو مرتبط بنتائج سيئة للبقاء على قيد الحياة. يؤدي تثبيط هذا الإنزيم إلى موت الخلايا السرطانية، وهذا ما يفعله دواء أوسيفيسيرتيب.
التجربة السريرية لدواء أوسيفيسرتيب ودوره في علاج ابيضاض الدم النقوي الحاد:
التجربة: أُجريت التجربة السريرية لتقييم الجرعات الفموية اليومية المستمرة من أوسيفيسيرتيب لمرضى ابيضاض الدم النقوي الحاد وذلك خلال مرحلة العلاج الأولى، وكانت 28 يومًا. تم تصنيف الجرعات القابلة للتحمل وتحديد الجرعات الموصي بها في المرحلة الثانية.
النتائج:
- علاج 43 مريضًا بجرعة متزايدة من الدواء، من 3 إلى 96 مجم في اليوم.
- علاج 9 مرضى بجرعة 64 مجم.
- تحمل جيد لجرعات 64 مجم للمرضى.
- تحديد 64 مجم كجرعة المرحلة الثانية الموصى بها بعد وصول حد سُمّية الجرعة عند جرعات 96 مجم و72 مجم.
ما هي الآثار الجانبية المتوقعة لدواء أوسيفيسرتيب؟
كانت هناك بعض الآثار الجانية خلال المرحلة الأولى، وشملت هذه الآثار:
- التعب.
- الغثيان.
- الإسهال.
- قلة العدلات (نوع من كريات الدم البيضاء).
- فقدان الشهية.
- القيء.
- عسر الهضم.
- انخفاض مستوى المغنيسيوم.
- الجفاف.
لم تعتمد هذه الآثار الجانبية على الجرعة عدا قلة العدلات، فمعظم حالات قلة العدلات حدثت خلال المرحلة الأولى في 18 يومًا، بالإضافة إلى ذلك تم وقف الجرعة لبعض المرضى وتخفيضها لجرعات أقل بسبب تكرار قلة المعدلات. نتيجة لتقييم الجرعات الفموية لأوسيفيسيرتيب وتصنيفه بمراقبة إدارة الغذاء والدواء، قد يكون هذا الدواء خطوة مهمة في علاج ابيضاض الدم النقوي، بفعاليته المبشِّرة وتحمّل الجرعات اليومية، كذلك قد يعزز أمل المرضى ويحسن نتائج علاجهم في المستقبل.
كم يعيش مريض ابيضاض الدم النقوي الحاد؟
تختلف معدلات البقاء على قيد الحياة لمرضى ابيضاض الدم النقوي بناءً على عدة عوامل، مثل عمر الشخص وصحته العامة، ومدى نجاح خطة العلاج. عادةً ما يعيش حوالي 23% من الأشخاص الذين تم تشخيص إصابتهم بابيضاض الدم النقوي الحاد (AML) لمدة 5 سنوات على الأقل. لكن، إذا تُرك المرض بدون علاج فقد يؤدي إلى الوفاة في غضون بضعة أشهر من التشخيص.
هل يمكن الشفاء من سرطان الدم النقوي المزمن؟
حقيقةً، هناك عدد قليل من مرضى سرطان الدم النقوي المزمن (CML) قد يستجيبون للعلاج ويتم شفاؤهم من المرض. لكن العدد الأكبر، يمكنهم فقط السيطرة على المرض لسنوات عديدة عن طريق العلاج الموجَّه ضد السرطان. ومع ذلك، من الصعب تأكيد عدم عودة السرطان من جديد إذا توقف العلاج عن العمل.
